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医療関係者のみなさま

開発の経緯について

【Answer】

エクジェイド懸濁用錠は、ノバルティス ファーマ社(スイス)が発見した新規のN-置換ビスヒドロキシフェニルトリアゾール(一般名:デフェラシロクス)を含有する製剤で、1日1回の経口投与により鉄を効率的に除去する鉄キレート剤であります。
欧州では2002年3月に、米国では2002年11月にオーファンドラッグの指定を受け、米国では輸血による慢性鉄過剰症が重篤な疾患であること、既存薬は剤形上の理由から治療施行が困難な患者が存在すること、既存治療薬の施行困難な患者の生命予後の改善は期待できないことから、2003年2月にFast Track Productに指定され、2005年11月に承認されました。また、欧州では2006年8月に承認されており、現在世界104ヵ国で承認されております(2010年5月現在)。
本邦では、2006年5月厚生労働省に対する患者団体からの検討要望を受け、2006年7月の第9回未承認薬使用問題検討会議では、外国臨床データの活用も考慮した上で、早期の承認申請が行われることが望まれると報告されました。その後、2007年3月に海外臨床成績並びに国内臨床試験成績をまとめて承認申請し、2007年9月には疾患の重篤性及び本薬の有用性に基づいて優先審査品目に指定され、2008年4月に「輸血による慢性鉄過剰症(注射用鉄キレート剤治療が不適当な場合)」を適応とした製造販売承認を取得しました。
(インタビューフォーム参照)

 
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